创新药为全身型重症肌无力成人患者带来治疗选择

成人全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、有致残性的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。中国已确诊的gMG患者约有113000人。

欧洲科学院院士（MAE），天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任施福东教授表示，全身型重症肌无力严重影响患者，需要尽早启动并长期维持治疗。近日,长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液在我国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

此番获批基于CHAMPION-MGⅢ期研究的积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志-循证医学子刊》（NEJM Evidence）。研究显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面优于安慰剂。MG-ADL是一个患者自评量表，用于评估患者进行日常活动能力。此外，经开放标签扩展期研究的长期随访，瑞利珠单抗的临床获益持续至60周。该研究还观察到，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。

CHAMPION-MG研究的患者自评报告和医生提供的报告均显示瑞利珠单抗展现出快速且持续的改善。每八周一次的给药方式有可能成为更便捷的治疗选择，从而改善患者的生活质量，帮助减轻患者及其家庭的医疗负担。

《创新药为全身型重症肌无力成人患者带来治疗选择》

栏目编辑：史佳林

来源：作者：新民晚报 潘嘉毅